Você sabe como funciona o desenvolvimento de uma nova medicação?

Após o alcance do caso do influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), muitas dúvidas surgiram entre as pessoas. Uma delas foi acerca de como funciona o desenvolvimento de uma nova medicação, visto que a DCJ é uma condição rara, sem cura e muito grave. Com a abordagem dessa pauta, levanta o questionamento acerca de como são realizados os estudos desse novo medicamento, e como o valor dele é definido.

De acordo com a Clínica São Vicente, existe uma longa trajetória até que a medicação possa ser disponibilizada à população. São anos de pesquisas, testes laboratoriais, estudos com voluntários e avaliações de segurança e eficácia.

“O desenvolvimento de um medicamento geralmente começa quando pesquisadores identificam uma necessidade médica ou uma possível forma de combater determinada doença. A partir daí, são estudadas moléculas e mecanismos biológicos que possam atuar sobre o problema. Antes de ser testada em seres humanos, a possível medicação passa por estudos pré-clínicos, realizados em laboratório e, quando necessário, em modelos animais. Essa etapa busca avaliar principalmente se a substância apresenta potencial terapêutico e quais podem ser seus efeitos adversos”, descreve o centro médico.

Quando os resultados desses estudos pré-clínicos ficam disponíveis e são considerados suficientes, o processo passa para uma nova etapa, que consiste em estudos a partir dos seres humanos. A partir daí, a pesquisa será dividida em fases, sendo a primeira envolvendo um pequeno grupo de participantes, onde a busca principal será avaliar a segurança, a tolerabilidade e a maneira como o organismo absorve e elimina o medicamento.

Na segunda etapa, a medicação será estudada em pessoas diagnosticadas com a doença em questão, onde será observada a eficácia do medicamento, definida as doses e a continuação da avaliação de sua segurança. A próxima fase é importante, pois nela serão confirmados os benefícios e identificados os efeitos adversos menos frequentes. Para que isso aconteça, um número maior de pessoas participarão, permitindo que seja comparado o novo tratamento com terapias existentes ou com placebo, dependendo do estudo.

Muitas pessoas não fazem ideia, mas o estudo do medicamento continua mesmo após ele ser disponibilizado à população. A razão para isso é acompanhar o desempenho da medicação no dia-a-dia das pessoas, observando efeitos adversos raros e outras informações de segurança a longo prazo.

“Os resultados dos estudos são analisados pelas autoridades regulatórias. No Brasil, a Anvisa avalia aspectos relacionados à qualidade, segurança e eficácia para o registro de medicamentos. Mesmo depois da aprovação, o acompanhamento continua. Isso acontece porque alguns efeitos adversos podem ser identificados apenas quando o medicamento passa a ser utilizado por uma população muito maior”, explica a Clínica São Vicente.

Com o fornecimento da medicação à comunidade, surge também mais uma preocupação das pessoas: quanto vão precisar pagar para ter acesso ao medicamento? Nesse sentido, a Clínica explica que, além do custo dos componentes utilizados na fabricação, o preço também é determinado a partir dos anos de pesquisa e desenvolvimento, os investimentos em estudos clínicos, a tecnologia empregada, capacidade de produção, custos de fabricação, logística, patente e tamanho do público que fará uso do tratamento, entre outros fatores.

“Medicamentos destinados a doenças raras ou genéticas podem apresentar valores particularmente elevados. Isso acontece, em parte, porque o desenvolvimento de tratamentos para populações muito pequenas precisa recuperar investimentos realizados em pesquisa em um mercado muito menor”, informa.

Partindo do assunto sobre doenças genéticas, os medicamentos para o grupo de pessoas que possuem esse tipo de condição apresentam um desafio maior, uma vez que estão relacionadas a alterações no DNA e podem afetar diferentes órgãos e sistemas do organismo.

Neste caso, dependendo da doença, o foco pode ser direcionado a outro objetivo, com o tratamento buscando o controle dos sintomas, substituição de uma substância que o organismo não consegue produzir adequadamente, corrigir ou compensar determinadas alterações genéticas ou atuar diretamente sobre o mecanismo responsável pela doença.

“Entre as estratégias mais modernas estão as terapias gênicas, que utilizam técnicas para introduzir, substituir, modificar ou regular material genético nas células do paciente. Esses tratamentos exigem pesquisas altamente especializadas e tecnologias complexas. Em alguns casos, podem ser administrados uma única vez ou em poucas aplicações, o que também influencia a maneira como seus custos são calculados”, finaliza.

Serviço

O desenvolvimento de uma nova medicação é, portanto, um processo que envolve ciência, tecnologia, regulamentação e investimento. Entre a identificação de uma molécula promissora e sua utilização pelos pacientes podem existir muitos anos de pesquisa e avaliações rigorosas.

No caso das doenças genéticas, os avanços da medicina têm aberto novas possibilidades de tratamento, especialmente com o desenvolvimento de terapias cada vez mais direcionadas às causas ou aos mecanismos das doenças.

A Clínica São Vicente está localizada na Rua São Vicente de Paulo, nº 250, no centro de Araucária. O telefone/WhatsApp para contato é o (41) 3552-4000, e o site da Clínica é o www.csv.med.br.

Edição n.º 1948